Em um avanço científico que chamou a atenção do mundo, pesquisadores da Universidade de Mie, no Japão, demonstraram que é possível remover o cromossomo extra que causa a síndrome de Down em células humanas cultivadas em laboratório. O estudo foi publicado em 19 de fevereiro de 2025 na revista científica PNAS Nexus e foi liderado pelo cientista Ryotaro Hashizume.
A equipe utilizou a avançada tecnologia de edição genética CRISPR-Cas9 para remover uma das três cópias do cromossomo 21, que é a alteração genética responsável pela síndrome de Down. Os experimentos foram feitos em células-tronco pluripotentes induzidas (iPS) obtidas de indivíduos com a síndrome. A taxa de sucesso na remoção do cromossomo extra chegou a 37,5% nas células iPS.
O resultado foi surpreendente: após a edição genética, as células modificadas voltaram a se comportar de forma semelhante às células normais, apresentando níveis padrão de crescimento, expressão gênica e defesas antioxidantes, características essas que normalmente estão alteradas em células com a trissomia do cromossomo 21.
No entanto, os pesquisadores destacam que esses testes foram realizados apenas em laboratório, usando culturas de células humanas — como fibroblastos e células iPS — e não envolveram ensaios clínicos em seres humanos. Portanto, não se trata de uma cura ou tratamento aplicável a pessoas com a síndrome de Down neste momento.
Além disso, o uso do CRISPR-Cas9 apresenta riscos consideráveis, incluindo a possibilidade de cortes acidentais em cromossomos saudáveis, o que poderia causar instabilidade genética grave. Por isso, a equipe considera o estudo uma prova de conceito, que ainda requer refinamentos importantes para garantir segurança e precisão antes de qualquer tentativa de uso clínico.
Em resumo, a causa genética da síndrome de Down foi eliminada com sucesso em células cultivadas em laboratório, mas a possibilidade de aplicar essa técnica em humanos está ainda distante. O estudo, porém, abre portas para futuras pesquisas em terapias genéticas mais seguras e eficazes.
🔬 Conclusão: o estudo é promissor e inovador, mas não representa uma cura — e sim um primeiro passo científico rumo a um possível tratamento genético no futuro.
